申請製造、輸入之罕見疾病藥物，如係新藥、新醫療器材或增加新醫療效能應用之醫療器材，除依前條規定辦理外，並應檢附下列文件：
一、學術理論依據與有關之研究報告及資料。
二、安全性試驗報告及臨床試驗報告。